SRPT

概要

サレプタ・セラピューティックス（Sarepta Therapeutics Inc）は、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置く、バイオ医薬品事業を行う企業です。
希少感染症および他の疾患治療のための固有のリボ核酸の発見・開発に焦点を当てています。
おもに、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）薬剤候補の開発を進めています。
DMDのリード製品候補は、ジストロフィンをコードする遺伝子のエラー有するDMD患者治療のためにあり、第III相臨床開発中のアンチセンスPMO治療でもあります。
また、薬剤耐性・感染およびその他のヒト疾患の治療技術を用いて、治療薬を開発しています。

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