FOLD

概要

アミカス・セラピューティックス（Amicus Therapeutics, Inc.）は、ニュージャージー州クランベリーに本社を置く、バイオ医薬品事業を行う企業です。
リソソーム蓄積障害の改善治療法を中心とした次世代医薬品の発見・開発・商業化に焦点を当てています。
開発プログラムにはファブリー病やポンペ病、ムコ多糖症I型を含むLSDの次世代酵素補充療法が含まれます。
また、ファブリー病およびパーキンソン病のための単剤療法を開発します。
その薬理学的シャペロンと治療用酵素を共同策定し、次世代治療法の開発をするために、シャペロン・アドバンスド・リプレイスメント療法が使用されています。

タグ