RNA

概要

プロセンサ・ホールディング（Prosensa Holding N.V.）は、オランダのライデンに本社を置く、リボ核酸（RNA）変調の遺伝性疾患治療薬の発見・開発事業を行う企業です。


おもな焦点は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーや筋緊張性ジストロフィー、ハンチントン病をなど、大きなアンメット医療ニーズがある珍しい神経筋や神経変性疾患です。
RNAベースの製品候補の臨床ポートフォリオは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に焦点を当てています。
プラットフォーム技術は、エクソン省略・包含またはスプライス変異補正などのスプライシングの妨害や、変異型RNAの除去、RNA発現の防止などのRNA調節治療法の開発を可能にします。

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