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概要

ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル（Ultragenyx Pharmaceutical Inc.）は、カリフォルニア州ノバートに本社を置く、バイオ医薬品の開発・商品化事業を行う企業です。
代謝遺伝子に関する疾患治療のための医薬品の同定・開発・商業化に焦点を当てています。
モノクローナル抗体と酵素補充療法を含む生物製剤部門と、小分子基質補充療法部門の、2つの製品分類で構成されています。
XLH治療のためのKRN23（UX023）とMPS7治療のためのrhGUS（UX003）、ガラクトシアリドーシス治療のためのrhPPCA（UX004）、LC-FAODやGLUT1 DS治療のためのトリヘプタノイン（UX007）、HIBM治療のためのSA-ER（UX001）などの製品を所有します。

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