NTLA

概要

インテリア・セラピューティクス（Intellia Therapeutics, Inc.）は、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置く、CRISPR/Cas9として知られる生物学的ツールを利用した治療法の開発事業を行うゲノム編集企業です。


CRISPR/Cas9ゲノム編集システムは、Cas9タンパク質とガイドRNA配列の2成分で構成されています。Cas9タンパク質は、遺伝子の破壊・修復・挿入をする自然細胞修復過程を開始する分子ハサミのように機能します。ガイドRNA配列は、特定の標的DNA配列へCas9を認識・導入します。センチネル・インビボ・プログラムは、肝臓へのCRISPR/Cas9複合体の送達のための脂質ナノ粒子（LNPs）の使用に焦点を当てています。事業部門のエクセリア・セラピューティクスは、免疫腫瘍と自己免疫疾患、炎症性疾患の分野でのCRISPR/Cas9ゲノム編集応用に焦点を当てています。子会社にインテリア・セキュリティーズを所有し、2016年9月、いかなる収益を生成していません。

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