GANX

概要

ゲイン・セラピューティクスは、2020年6月に設立され、メリーランド州ベセスダに本社を置く、希少な遺伝性および神経性疾患の治療薬の発見と開発に従事する、アメリカ合衆国の開発段階のバイオテクノロジー会社です。

特許取得済ＳＥＥ－Ｔｘプラットフォームを使用し、酵素やその他のたんぱく質のアロステリック結合部位を特定して検証し、たんぱく質の機能を回復するために、これらの部位を調節できる化合物の開発に取り組んでいます。

まれな遺伝性疾患や神経障害などのリソソーム蓄積症に焦点を当てています。

主に、モルキオB、GM1ガングリオシドーシス（GM1）、神経障害性ゴーシェ病、GBA1パーキンソン病、クラッベ病、ムコ多糖症1型疾患など、さまざまな疾患を治療するための、構造的に標的化されたアロステリックレギュレーター候補を開発しています。

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