DSGN

概要

デザイン・セラピューティクスは、2017年12月に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置く、低分子治療薬の開発に従事する、アメリカ合衆国のバイオ医薬品会社です。

独自のGeneTACプラットフォームを用いて、ヌクレオチドの繰り返しにより引き起こされる遺伝性疾患の治療薬候補を設計・開発に取り組んでいます。

主に、疾患修飾を目的に設計され、遺伝性ヌクレオチド反復拡張疾患の根本原因を標的とする遺伝子標的キメラと呼ばれる低分子治療薬の開発に注力しています。

さらに、フリードライヒ運動失調症や脆弱X症候群や筋緊張性ジストロフィーなどの変性疾患の治療プログラムの開発にも取り組んでいます。

タグ