RGNX

概要

レジェンクスバイオは、メリーランド州に本社を置く、主に、組換型アデノウイルス(AAV)遺伝子工学療法の開発、商業化に従事する、アメリカ合衆国の臨床段階のバイオテクノロジー会社です。

主に、代謝性疾患、神経変性疾患及び網膜疾患の治療領域にわたって製品候補の開発を行っています。
レジェンクスバイオの遺伝子治療製品候補は、遺伝子欠損への対処、治療用タンパク質または抗体の生産を可能にするために、遺伝子を細胞に送達するように設計されています。

製品候補であるRGX-314は、湿潤加齢性黄斑変性症（湿性AMD）の治療を目的としています。
RGX-501は、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の治療を目的としています。

また、2つの重度遺伝的リソソーム蓄積症、ムコ多糖症I型（MPS I）及びムコ多糖症II型（MPS II）の神経学的症状に対処するために、RGX-111とRGX-121等の製品候補の開発も行っています。

タグ