BEAM

概要

ビーム・セラピューティクスは、2017年1月に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置く、深刻な病気に苦しむ患者のための精密遺伝子医薬品の開発に取り組む、アメリカ合衆国の研究段階のバイオテクノロジー会社です。

ゲノムの単一塩基を書き換えることにより、疾患の原因となる変異を修正・改変するともに、保護的な遺伝的変異を作成する塩基編集技術に基づいて、遺伝子医薬品の開発を行っています。

主に、鎌状赤血球症とベータサラセミアの治療のためにBEAM-101の開発に取り組んでいます。
また、鎌状赤血球症の治療のためのBEAM-102、再発性/難治性T細胞急性リンパ芽球性白血病の治療のための同種異系キメラ抗原受容体T細胞であるBEAM-201などの開発に取り組んでいます。

さらに、アルファ1アンチトリプシン欠乏症および糖原病の治療法も開発しています。

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