ARWR

概要

アローヘッド・リサーチ（Arrowhead Research Corp）は、カリフォルニア州パサデナに本社を置く、原因となる遺伝子を抑制することによって難治性疾患を治療するための医薬品の開発事業を行う企業です。


RNAの化学的性質と効率的モード配信の広範なポートフォリオを使用して、表的遺伝子の急速・耐久性ノックダウンを誘導するために、治療ではRNA干渉メカニズムを誘発します。
臨床開発における薬剤候補はARC-520であり、すべてのHBV遺伝子産物を阻害することにより、慢性B型肝炎感染治療のために設計されています。
また、ウイルスを制御し、病気を治すことを防ぐ免疫抑制を逆転することをねらいとします。
第2の臨床候補はARC-AATであり、α-1アンチトリプシン欠損症を引き起こす遺伝的障害に関連する稀な肝疾患治療で使用されます。

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