ALNY

概要

アルナイラム・ファーマシューティカルズ(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.)は2002年に創業したマサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置くバイオ医薬品会社です。


アルナイラム・ファーマシューティカルズは、リボ核酸干渉（RNAi）技術に基づいた治療薬の研究開発に取り組んでいます。
RNAi治療薬のパイプラインは遺伝子治療、心臓代謝性疾患と肝感染症の3つの領域を主要としています。
遺伝子治療領域では希少・難治性疾患、心臓代謝性疾患領域では肝臓に関連する遺伝性心疾患や代謝性疾患、そして肝感染症領域では肝臓の感染症を対象としたRNAi治療薬があります。
またトランスサイレチン媒体性アミロイドーシス（ATTR）の治療を目的に2種類のRNAi治療薬を開発中です。

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