ABEO

概要

アベオナ・セラピューティックス（Abeona Therapeutics, Inc.）は、テキサス州ダラスに本社を置く、希少疾患の遺伝子治療およびプラズマベースの製品の開発・提供事業を行う企業です。

プログラムには、サンフィリッポ症候群（MPS IIIBおよびIIIA）のアデノ随伴ウイルス・ベースの遺伝子治療である、AB0-101とABO-102があります。
若年バッテン病遺伝子治療のためのABO-201を発します。
また、珍しい血液疾患遺伝子治療プログラムに関する、新規CRISPR/Cas9ベースの遺伝子編集アプローチを使用した、ファンコニ貧血障害のためのABO-301も開発します。
さらに、SDF（ソルト・ダイアフィルトレーション）エタノールを含まないプロセスを使用する生得性COPD向けSDFアルファ（α-1プロテアーゼ阻害剤）を含めた、珍しい血しょうタンパク質治療薬を開発します。

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