FDA、ポンビリティとオプフォルダを承認 ポンペ病患者にとって新たな希望の時代

アミカス・セラピューティクスは最近、成人の遅発性ポンペ病（LOPD）を治療する画期的な治療法であるポンビリティとオプフォルダについて、待望のFDA承認を取得した。この承認は、希少遺伝性疾患の分野における重要なマイルストーンです。ポンペ病は、体がグリコーゲンの原因となる重要なタンパク質の生成に失敗する衰弱性の状態です […] FDA がポンビリティとオプフォルダを承認 ポンペ病患者にとって希望の新時代 最初に Best Stocks に登場しました。
Source: Best Stocks
関連銘柄：アミカス・セラピューティックス (FOLD)

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