ニューヨーク、2023 年 9 月 28 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 筋ジストロフィー協会 (MDA) は、米国食品医薬品局 (FDA) による Pombiliti™ (シパグルコシダーゼ アルファ-atga) + Opfolda™ (ミグルスタット) 65mg カプセルの承認を祝います。遅発性ポンペ病（LOPD）を患う成人。この 2 成分療法は、現在の酵素補充療法 (ERT) では改善がみられない体重 40 kg 以上の成人に適応され、適格な LOPD 成人に対する最初で唯一の 2 成分療法です。 Pombiliti™ + Opfolda™ は、Amicus Therapeutics によって米国で入手可能になり、販売されます。
