フロリダ州コーラルゲーブルズ、2024 年 2 月 21 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (「触媒」または「会社」) (NASDAQ: CPRX ) は、商業段階にある患者中心のバイオ医薬品会社で、希少疾患や治療困難な疾患を抱える患者のための高品質の新規医薬品のライセンス供与、開発、商品化を行う同社は本日、査読誌「Neurology」にSanthera Pharmaceutical（以下「Santhera」）の「有効性と安全性」と題した研究を発表したと発表した。 「デュシェンヌ型筋ジストロフィーの少年における48週間にわたるバモロロンの効果」は、Santheraによって実施されたVISION-DMD研究の結果を提示しています[1]。 Catalyst は、北米で AGAMREE® (バモロロン) を商品化する独占的権利を保有しています。 Santhera は、VISION-DMD 研究は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (「DMD」) の 4 歳以上未満の参加者を対象としたバモロロン 2 回投与の無作為化二重盲検、プラセボ対照、プレドニゾン対照臨床試験であると報告している。 2018 年から 2021 年まで 11 か国の 33 施設で実施されたベースラインでの 7 年間の調査。
