CHMPはすべての前臨床試験、臨床試験およびCMCデータの完全なレビューに基づいて肯定的な意見を採用 CHMPは遅発性ポンペ病のERT経験者および未治療成人の両方に対して、ミグルスタットと組み合わせた長期酵素補充療法のラベルを推奨するの経口酵素安定剤成分であるミグルスタットに対する CHMP の意見
