ファイザー、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な男児に対する治験遺伝子治療の第3相試験の最新情報を発表

ファイザー社(NYSE: PFE)は本日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の歩行可能な患者を対象に、治験中のミニジストロフィン遺伝子治療薬フォルダジストロゲン・モバパルボベックを評価する第3相国際多施設共同ランダム化二重盲検プラセボ対照試験であるCIFFREOが、4~7歳の男児を対象に行われた運動機能の改善という主要評価項目を達成しなかったことを発表しました。
Source: Wallstreet:Online

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