PTC Therapeutics Inc (NASDAQ: PTCT) は木曜日、ハンチントン病 (HD) 患者を対象とした PTC518 の第 2 相 PIVOT-HD 試験の中間結果を発表しました。HD は遺伝性の疾患で、脳内の神経細胞が時間の経過とともに分解し、その結果、運動、思考 (認知)、精神症状が進行します。12 か月目に、PTC518 治療により、中間コホートの患者における血液および脳脊髄液 (CSF) 中の変異ハンチンチン (mHTT) タンパク質が用量依存的に低下しました。関連: PTC Therapeutics がハンチントン病候補の中間データを発表… 全文は Benzinga.com でご覧いただけます。
