2023 年 9 月 28 日、アミカス セラピューティクスは、米国食品医薬品局 (FDA) による遅発性ポンペ病 (LOPD) の画期的な治療法の承認に関する興味深い発表を行いました。 Pombiliti™ (シパグルコシダーゼ アルファ-atga) + Opfolda™ (miglustat) 65mg カプセルとして知られるこの革新的な治療法は、特に症状のない体重 40 kg 以上の成人向けに開発されました。 LateOnset ポンペ病は Best Stocks に最初に登場しました。
