サレプタ (NASDAQ: SRPT ) の株価は月曜日、FDA 顧問がデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療に投票したというニュースに投資家が反応し、上昇している。ここでの大きなニュースは、FDA顧問が遺伝子治療を支援するFDA当局に賛成票を投じたことだ。同庁のパネリストのうち8人がこの治療法に賛成票を投じ、6人が反対票を投じた。投資家は、FDAが顧問の投票に従う必要がないことを念頭に置くだろう。それでも、同社はその投票を考慮に入れており、治療薬の承認を検討する際には顧問委員会と同じスタンスをとることが多い。デュシェンヌ型筋ジストロフィーを患うパネリストの一人であるクリストファー・キャシディは、サレプタの遺伝子治療を支持していた。彼は、この障害を持つ子供たちが走ったり、跳んだり、遊んだりするビデオを指差した。これらのビデオで示される進歩は「奇跡に他ならない」と彼は指摘した。 SRPT 株にとってこれが意味すること パネリストの承認を考慮すると、FDA もこれに倣ってデュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療を独自に承認する可能性が高いと思われます。
