Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) は、欧州医薬品庁 (EMA) がアンジェルマン症候群の治療薬として GTX-102 に優先医薬品 (PRIME) の指定を与えたと発表しました。この指定は、神経発達ドメインの改善を示す、GTX-102 の第 1/2 相試験における延長コホートからの説得力のある初期臨床データに基づいて付与されました。 EU におけるアンジェルマン症候群の新しい治療法に対する重大なニーズに GTX-102 が対処できる可能性を EMA が認識したことは、Ultragenyx Pharmaceutical Inc. にとって重要な進展です。
