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オルファザイムは、2009年に設立され、デンマークのコペンハーゲンに本社を置く、神経変性孤児疾患の治療のための治療法の開発を行う、デンマークのバイオ医薬品会社です。

神経障害性ライソソーム病(LSD)や進行性神経筋障害など神経変性疾患の治療のための熱ショックタンパク質(HSP)の研究・開発に従事しています。
主要製品候補アリモクロモル製剤の商品化と、他の適応症への承認などパイプラインの拡大を目指し臨床開発を手掛けています。

これらの製品候補は、主に、ニーマンピック病C型、筋萎縮性側索硬化症、封入体筋炎、ゴーシェ病を含む4つの孤児疾患などに効果が期待されています。