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グラファイト・バイオは、2017年6月に設立され、カリフォルニア州サウスサンフランシスコに本社を置く、重篤な疾患患者向けの治療に焦点を当て、遺伝子編集を行う、アメリカ合衆国の臨床段階のバイオテクノロジー会社です。

アメリカ国内で、深刻で生命を脅かす病気の治療法の開発に取り組んでいます。
グラファイト・バイオの開発するプラットフォームは、相同配列指向性修復（HDR）の自然な細胞プロセスと、標的DNAの統合を利用して、発生源の遺伝的欠陥を正確に修復するようにプログラムされています。

主な製品候補には、鎌状赤血球症の原因となる変異を直接修正し、正常な成人ヘモグロビン発現を回復するための、遺伝子編集された自己造血幹細胞製品候補である、「GPH101」があります。

また、X連鎖重症複合免疫不全症候群の治療のための、グルコセレブロシダーゼ酵素の欠乏を引き起こす遺伝性疾患であるゴーシェ病の治療薬候補である、「GPH201」、「GPH301」などもあります。