英国での販売承認前にAT-GAAへの遅発性ポンペ病へのアクセスを持つすべての適格な個人を許可します医薬品への早期アクセススキーム(EAMS)の下での肯定的な科学的意見は、ERT治療後期発症ポンペ病患者の高いアンメットメディカルニーズを認識します意見には、AT-GAAフェーズ3 PROPEL研究データのMHRAレビューが含まれています。フィラデルフィアとマーロウ、英国、2021年6月8日(GLOBE NEWSWIRE)-Amicus Therapeutics(NASDAQ:FOLD)、発見、開発に焦点を当てた患者専用のグローバルバイオテクノロジー企業希少疾患のための新薬の提供、本日、英国の医薬品およびヘルスケア製品規制庁(MHRA)が、当社のAT-GAAに医薬品への早期アクセススキーム(EAMS)を通じて肯定的な科学的意見を与えたことを発表しました。 ■ポンペ病の治療のための治験中の二成分療法。この肯定的な意見は、アルグルコシダーゼアルファを少なくとも2年間受けている遅発性ポンペ病(LOPD)の適格な成人が、英国での販売承認の前に切り替えてAT-GAAにアクセスできることを意味します。