Amicus Therapeutics Inc(NASDAQ:FOLD)は、ポンペ病の成人患者を対象としたAT-GAAの第1/2相臨床試験の追加結果を発表しました。 AT-GAAで最長36か月間治療された研究参加者は、6分間の歩行テスト(6MWT)距離およびその他の運動機能の測定値に対して、持続的かつ永続的な効果を示しました。