（ロイター） -米国の健康規制当局は火曜日、オーストラリアの製薬会社CSL LtdとパートナーであるUniqure NVの血友病Bの遺伝子治療を承認しました。これは、血液凝固障害の患者に長期的な解決策を提供する可能性があります.食品医薬品局からの承認により、この治療法は Hemgenix と名付けられ、通常は凝固タンパク質第 IX 因子の定期的な注射によって治療される、まれな遺伝性疾患に対する最初の遺伝子治療となります。両社は、遺伝子治療が、血友病患者全体の約 15% を占める血友病 B 患者の年間出血率を削減するための 1 回限りの治療として役立つことを期待しています。このまれな障害は、体の第IX因子を作る能力を妨げる遺伝子変異によって引き起こされ、バイオジェンやファイザーなどの企業による現在の治療は、タンパク質の定期的な注入に焦点を当てています. （バンガロールのSriparna RoyとLeroy Leoによる報告; Sriraj KalluvilaとKrishna Chandra Eluriによる編集）
