AmicusTherapeuticsが英国MHRAがAT-GAAへの早期アクセスを許可すると発表

医薬品スキーム（EAMS）への早期アクセスの下での肯定的な科学的意見は、ERT治療を受けた遅発性ポンペ病患者の高いアンメットメディカルニーズを認識しています
Source: BioSpace
関連銘柄：アミカス・セラピューティックス (FOLD)

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