Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE ) は、パートナーの Mereo BioPharma (MREO) とともに、骨形成不全症の患者を対象にセトルマブ (UX143) を評価する第 II/III 相 Orbit 試験の第 II 相部分から得られた 14 か月間の新たな肯定的なデータを発表しました。データによると、少なくとも 6 か月間治療を受けた患者で以前に報告された骨折率の大幅な低下が、少なくとも 14 か月間治療を受けた患者でも持続しました。骨形成不全症は、骨代謝に影響を及ぼす遺伝性疾患のグループです。骨がもろくなり、骨折のリスクが高いことが特徴です。現在、この衰弱性疾患に対する承認済みの治療法はなく、医療ニーズが満たされていない状態です。2024 年 5 月 24 日のデータ締め切り時点で、新たなデータによると、セトルマブによる治療により年間骨折率が 67% 大幅に持続的に低下し、年間骨折率の中央値は 0.00 のままでした。セトルスマブによる治療により、腰椎骨密度（BMD）も臨床的に意味のある継続的な改善が見られ、12 か月時点でベースラインから平均 22% 増加しました。
