晩期ポンペ病のすべての適格な個人に、英国での販売承認前に AT-GAA へのアクセスを許可する 早期アクセス医薬品スキーム (EAMS) の下での肯定的な科学的意見 ERT 治療を受けた晩期ポンペ病患者のアンメットメディカルニーズが高いことを認識している意見には、AT-GAA フェーズ 3 PROPEL 試験データの MHRA レビューが含まれます 2021 年 6 月 8 日、英国、フィラデルフィアおよびマーロウ (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (NASDAQ: FOLD )、発見、開発に焦点を当てた患者専用のグローバル バイオテクノロジー企業英国の医薬品およびヘルスケア製品規制庁 (MHRA) が、Early Access to Medicines Scheme (EAMS) を通じて、当社の治験中の 2 成分療法である AT-GAA に肯定的な科学的見解を付与したことを本日発表しました。ポンペ病の治療に。この肯定的な意見は、少なくとも 2 年間アルグルコシダーゼ アルファを投与された遅発性ポンペ病 (LOPD) の適格な成人が、英国での販売承認前に AT-GAA に切り替えてアクセスできることを意味します。
