FDAは、新薬承認申請については2022年5月29日、生物学的製剤承認申請については2022年7月29日を今年の第4四半期のMAA提出に向けてPDUFA目標行動日を設定します。フィラデルフィア、2021年9月29日（GLOBE NEWSWIRE）- --Amicus Therapeutics（NASDAQ：FOLD）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がシパグルコシダーゼアルファの生物学的製剤承認申請（BLA）およびAT-GAAのミグルスタットの新薬承認申請（NDA）の審査を承認したことを発表しました。会社 』はポンペ病の治療のための調査中の二成分療法です。ポンペ病は、早死を引き起こし、人々の生活に衰弱させる影響を与えるまれな遺伝病です。米国は、ポンペ病の人々の生活にプラスの影響を与えるアミカスにとって唯一最大の地域です。 FDAは、NDAについては2022年5月29日、BLAについては2022年7月29日の処方薬使用料法（PDUFA）の施行日を設定しました。 BLAおよびNDAは、ポンペ病患者におけるAT-GAAの効果とその安全性プロファイルの評価に基づいています。これには、フェーズ1/2およびフェーズ3 PROPEL試験のデータ、および非盲検延長試験のデータが含まれます。 。
