金曜日、FDA は、現在第 IX 因子 (FIX) 予防療法を受けている、または現在または過去に生命を脅かす出血がある、または重篤な自然出血を繰り返し経験し、アデノ随伴ウイルス血清型 Rh74var カプシドに対する中和抗体を持たない成人患者を対象に、中等度から重度の血友病 B の治療薬としてファイザー社 (NYSE: PFE ) の Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) を承認しました。Beqvez は、現在の標準治療ではなく、血友病 B 患者が自分で FIX を生成できるように設計された 1 回限りの治療薬です。現在の標準治療では、FIX の定期的な静脈内注入が必要で、週に複数回または月に複数回投与されることがよくあります。血友病 B は、まれな遺伝性の出血性疾患で、… 全文は Benzinga.com でご覧いただけます。
