FDA の承認は、中等度から重度の血友病 B の成人男性患者における BEQVEZ の安全性と有効性を評価した画期的な BENEGENE-2 研究の結果に基づいています。BEQVEZ は、高活性 FIX 変異体をコードする FIX 遺伝子の作業コピーを挿入することで、血友病 B の患者が自ら FIX をより多く生成できるように開発された、アデノ随伴ウイルス (AAV) ベースの遺伝子治療です。FDA が血友病 B に対するファイザーのワンタイム遺伝子治療 BEQVEZ を承認という記事が最初に GEN - Genetic Engineering and Biotechnology News に掲載されました。
