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エイベックシス(AVXS)

AveXis, Inc.

日本時間:2017/04/27 21:45:51更新

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前日終値 77.13
始値 
高値 
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出来高 -
年間変動 21.42 - 85.98
時価総額 2.10B
金額の単位 USドル

エイベックシス(AveXis, Inc.)は、イリノイ州バンノックバーンに本社を置く、神経学的遺伝性疾患での遺伝子治療処置の開発・商業化事業を行う、臨床段階の遺伝子治療企業です。


製品候補のAVXS-101は遺伝子治療薬物であり、運動ニューロンの損失と関連筋肉の劣化により特徴づけられる遺伝性疾患、脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の治療における第I相臨床試験中です。生存運動ニューロン(SMN)は、通常の運動ニューロンのシグナル伝達機能のためのタンパク質です。SMA1型の患者は、SMN1遺伝子の突然変異、またはSMN1遺伝子の削除を有します。AVXS-101は、SMNタンパク質レベルの増加を生成する運動ニューロン核へ、機能的なヒトSMN遺伝子を送達するために設計されています。また、追加的なSMA型と、その他の神経学的遺伝性疾患の治療のために、AVXS-101を開発します。

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