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アベオナ・セラピューティックス(ABEOW)

Abeona Therapeutics, Inc.

日本時間:2017/03/30 06:12:26更新

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アベオナ・セラピューティックス(Abeona Therapeutics, Inc.)は、テキサス州ダラスに本社を置く、希少疾患遺伝治療とプラズマベース製品の開発・配信事業を行う企業です。


リードプログラムのABO-101とABO-102は、患者グループと研究者・臨床医との共同研究における、サンフィリポ症候群(ムコ多糖症(MPS)IIIA・IIIB)のアデノ随伴ウイルス(AAV)に基づく遺伝子治療で使用されます。また、若年バッテン病のためのABO-201(scAAV9 CLN3)遺伝子治療と、希少血液疾患遺伝子治療プログラムに関する、クリスパー(CRISPR)/Cas9ベースの遺伝子編集アプローチで使用されるファンコニ貧血(FA)障害のためのABO-301(AAV LK19 FANCC)を開発します。慢性閉塞性肺疾患のためのPTB-101 SDFアルファ(α-1プロテアーゼ阻害剤)を含む、希少血漿タンパク質治療薬を開発します。さらに、MuGardとProdiGardの製品パイプラインも扱います。

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